一针救命药诺西那生钠国内定价69.7万元，澳洲患者自付费用约280元人民币，主要因两国医保报销政策差异导致，药企回应称国内正推动多方共付机制，医保局表示已纳入谈判日程，草根抗癌网建议通过出国医疗或国际DTP模式解决用药难题。
药企回应：国内定价受成本与市场因素影响，正推动多方共付渤健生物声明称，诺西那生钠注射液的全球定价需考虑研发成本、原材料、利润及市场垄断等因素。在中国，该药物虽未纳入医保，但通过患者援助项目（如中国初级卫生保健基金会项目）可显著降低费用：第一年治疗费用节省约2/3，后续每年节省约一半。截至目前，全国已有80余位患者通过该项目获得治疗。药企表示正与政府沟通，呼吁建立多方共付机制（如医保、商业保险、慈善救助等），以提升药物可及性。
医保局回应：价格未谈拢导致未纳入医保，但已纳入谈判日程国家医保局工作人员表示，诺西那生钠注射液的价格由药企自行制定，国内定价受市场垄断、成本等因素影响。该药物自2019年上市以来已被纳入医保谈判日程，但因价格未达成一致，未能进入医保目录。医保局持续与药企谈判，专家组正在研究定价方案，未来有望通过降价满足患者需求。
全球罕见病药物费用普遍高昂，中国并非特例诺西那生钠注射液在美国定价为12.5万美元（约合人民币87万元）一针，首年治疗费用约520万元；另一款SMA基因疗法Zolgensma在美国定价210万美元（约合人民币1500万元），在日本定价约1102万元人民币（2020年5月纳入医保）。这表明罕见病药物的高成本是全球性挑战，即使医疗体系发达的国家也需通过医保或商业保险分担费用。
草根抗癌网建议：出国医疗或国际DTP模式为潜在解决方案对于国内外价格差异巨大的药物，草根抗癌网提出两类解决方案：
出国医疗：患者可通过正规机构赴澳洲等国家就医，需提前确认医疗方案、费用预估（含交通、翻译等）、后续用药方案（如药物快递回国）及签证办理等细节。
国际DTP模式：患者凭医生处方直接联系药厂购药，药厂提供国际快递服务。此模式符合中国《药品进口管理办法》中个人自用药物的规定，可规避部分中间环节成本。两类方案均需患者根据自身经济能力、病情紧急程度及政策可行性综合评估。
国内政策支持：罕见病药物审批与保障逐步完善中国近年来出台多项政策加速罕见病药物审批：
2018年5月，SMA被纳入《第一批罕见病目录》；
2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》；
2019年2月，该药物通过优先审评审批程序在中国获批。政策红利已部分惠及患者，但全面解决用药难题仍需医保、药企、慈善机构等多方协同。
